Terapia genica per l’Emofilia A: il Policlinico di Bari esegue la prima somministrazione in Puglia


BARI - Un passo avanti decisivo nella medicina di precisione è stato compiuto venerdì al Policlinico di Bari, dove è stata effettuata la prima somministrazione in Puglia – tra le prime in Italia – della terapia genica per l’Emofilia A, una malattia emorragica congenita che comporta gravi sanguinamenti spontanei o post-traumatici.

Il trattamento, rivoluzionario per i pazienti affetti da questa patologia, consiste in un’unica infusione endovenosa che veicola un gene funzionale nel fegato, correggendo la mutazione alla base della malattia e offrendo una protezione a lungo termine dalle emorragie, eliminando la necessità di infusioni frequenti del fattore di coagulazione.

Il caso pugliese

Il paziente sottoposto alla terapia è un uomo di 49 anni, originario del Salento, preso in carico dal Centro Emofilia Spoke dell’Ospedale “Veris Delli Ponti” di Scorrano e seguito per l’intero percorso di valutazione e somministrazione dal Centro Hub Emofilia del Policlinico di Bari. Quest’ultimo è stato individuato dalla Regione Puglia come struttura di riferimento per la prescrizione e somministrazione della terapia genica.

“La terapia si basa sulla tecnologia AAV (Adeno-Associated Virus) – spiega il dott. Giancarlo Malcangi, responsabile dell’Unità Operativa di Emofilia e Trombosi –. Fornisce una protezione costante e duratura dalle emorragie e consente una vita senza le infusioni periodiche. Non è adatta a tutti: è prevista solo per pazienti che soddisfano precisi criteri clinici”.

Il commento delle istituzioni

Entusiasta il presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano:

“Siamo tra le prime regioni in Italia ad attivare questo trattamento d’avanguardia. Un risultato che conferma il livello della nostra sanità pubblica e il nostro impegno per offrire ai cittadini cure che non solo salvano vite, ma ne migliorano concretamente la qualità”.

Sulla stessa linea l’assessore alla Sanità, Raffaele Piemontese:

“Le terapie innovative rappresentano il presente e il futuro della medicina. Anche se costose, garantiscono benefici clinici, sociali ed economici enormi. È nostro dovere garantire l’accesso a queste cure anche in Puglia”.

Un lavoro di squadra

Decisivo è stato il lavoro della rete multidisciplinare del Policlinico di Bari, che ha visto coinvolti ematologi, ortopedici, anestesisti, farmacisti ospedalieri, infermieri, in stretta sinergia con i centri Spoke regionali.

“Questo risultato – afferma il direttore generale del Policlinico, Antonio Sanguedolce – è frutto della competenza e della dedizione del nostro personale. Essere tra i primi centri in Italia a offrire la terapia genica ci conferma come punto di riferimento per la cura delle malattie rare”.

Tra i professionisti coinvolti nel percorso figurano, oltre al dott. Malcangi, il dott. Roberto Marino, la dott.ssa Antonella Coluccia (Centro Spoke di Scorrano), la prof.ssa Mariabeatrice Rendina (Gastroenterologia Universitaria), il dott. Luigi Moretti (Ortopedia), il prof. Salvatore Grasso (Anestesia e Rianimazione), gli infermieri Setilio De Letteriis e Nicola De Giosa, nonché la direzione della farmacia ospedaliera guidata dalla dott.ssa Maria Dell’Aera e dalla dott.ssa Angela Gasbarro.

Con questa prima somministrazione, la Puglia si inserisce con decisione nel panorama delle regioni italiane in grado di offrire terapie genetiche avanzate, testimoniando il valore della ricerca, della medicina personalizzata e dell’equità di accesso alle cure.